Šiandien diagnozuojama «šoninė amyotrofinė sklerozė» Tai atitinka beveik bausmę: tik vienas atvejis stabilizuoti paciento būklę su šia liga. Tačiau tikimės, kad kada nors ši liga bus išgydoma, yra. Mokslininkų pasaulyje ši viltis yra susijusi su kamieninių ląstelių tyrimais.
Turinys
Šoninė amyotrofinė sklerozė - sunki liga ir šiek tiek tiriamas, nepaisant to, kad dešimtmečius vyko daug tyrimų. Gana veiksmingas gydymo būdas ir nerastas. Kai kurie mokslininkai mano, kad svarbus vaidmuo atkuriant sugadintus motorinius neuronus ar net į naujų, kamieninių ląstelių kūrimo gali būti žaidžiamas su jų gebėjimą atskirti į daugybę ląstelių linijų.
Šoninė amiototrofinė sklerozė, taip pat žinoma kaip liga Lu Geriga, yra progresyvi liga, kuri yra išreikšta palaipsniui kūrimo ir pasiskirstymo silpnumo ir atrofijos nukentėjusių pacientų raumenų. Tokia valstybė veda į raumenų disfunkciją, nedarbingumą ir galiausiai nuo mirties ar nuolatinės priklausomybės nuo pagalbinių kvėpavimo priemonių, kurios ateina vidutiniškai 3 metus po raumenų silpnumo diagnozuojamas.
Maždaug 5% -10% žmonių su šonine amiotrofine skleroze turi giminaičių su tokia liga. Dauguma šoninės amiotrofinės sklerozės (90% iki 95%) atvejų yra atsitiktinis pobūdis, dažnai atsiranda «Visiškai netikėta», Tačiau yra retas šoninės amyotrofinės sklerozės formos, kurią galima atsekti 3 Vakarų Ramiojo vandenyno srityse: Guam, pusiasalyje Ki Japonijoje ir Vakarų Naujojoje Gvinėjoje. Daug etiologiniai veiksniai yra susiję su tuo, kad išnaudojimo procesas išlieka nesuprantamas ir nepaaiškinamas.
Veiksniai, kurie paleisti įvykių grandinę, vedančią į motorinių neuronų mirtį nežinoma. Galima daryti prielaidą, kad pakeistas genas sukelia toksiškos medžiagos kūrimą, kuris pradeda ligos procesą. Net 15% -20% šeimų, kurie susmulkino geną, jo veiksmo mechanizmą, pagreitinti ligos pradžią, išlieka nežinoma. Mes taip pat nežinome tokios ligos atsiradimo skirtinguose amžiuose ir jos progresavimo lygis, susijęs su konkrečiomis geno mutacijomis, taip pat nepilnai sergamumo priežastimi (paveikiami dauguma genų vežėjų, bet ne visi).
Ir dar mažiau žino apie ligos priežastis atsitiktiniuose Ramiojo vandenyno regiono atsitiktiniuose atvejuose. Tiesioginė raumenų silpnumo priežastis ir jų išsekimas - laipsniškas raumenų motorinių neuronų praradimas. Nervų ląstelės, esančios stuburo smegenyse arba smegenų kamiene ir tiesiogiai susiję su raumenimis (apatiniais motoriniais neuronais) ir smegenų žievės (viršutinių motorinių neuronų), susijusių su apatiniais varikliais neuronais. Taip pat gali būti paveikti nervų ląstelės ir grandinės, kurios yra į priekinę smegenų dalį (niekingas motorinių neuronų).
Nėra gydymo būdo negali atidėti arba palaikyti šoninės amiototrofinės sklerozės kūrimo. Yra rekomenduojamas gydymo metodas (su riluzolo pagalba), kuri gali pridėti 2-3 mėnesius nuo vidutinio gyvenimo trukmės paciento su šonine amiotrofine skleroze. Kruopščiai laikytis mitybos ir savalaikio naudojimo ne invazinės paramos kvėpavimui gali išplėsti laikiną paciento gyvenimo sistemą dar 6-12 mėnesių.
Kamieninės ląstelės yra ląstelės, kurios nesiėmė diferenciacijos ir neįsigijo konkrečių funkcijų; Jie turi savarankiško gijimo potencialą, padalinti ir diferencijuoti į konkrečius ląstelių tipus. Aiškiai pakoreguoti kamieninių ląstelių diferenciacija suaugusiųjų ląstelėse; Priešingu atveju gali egzistuoti sudėtingi augalai ar gyvūnai, su daugeliu tarpusavyje susijusių audinių ir organų. Skirtingai nuo stiebo, brandžios ar diferencijuotos ląstelės sudaro konkrečias struktūras ir atlieka tam tikras funkcijas ir daugeliu atvejų praranda galimybę pasidalinti ir dauginti.
Piktybinis asmuo «Dedifferentied» Ląstelės skiriasi nuo stiebo ir normalaus specializuojasi, kad jie yra nekontroliuojami ir turi kūno auginimo pavojų. Kamieninės ląstelės diferenciacija turėtų įjungti, gauti teisingą kryptį ir išjunkite, kad būtini audiniai būtų pastatyti įvairiose organų sistemose. Kamieninės ląstelės, įskaitant nervų kamienines ląsteles, pagal apibrėžimą yra embriose. Kamienines ląsteles galima rasti laidų kraujyje. Suaugusiems šios ląstelės yra kaulų čiulpų ir kitų organų, kuriuose yra reikalingas kontroliuojamas savarankiškas gydymas.
Asmens mokslinių tyrimų etichiškumo klausimas ankstyvame kamieninių ląstelių studijų etape, pabrėžiant ankstyvo klinikinių tyrimų riziką. Pranešimai apie kino ląstelių transplantaciją, atliktą Kinijoje, neatsižvelgiant į nepriklausomus objektyviojo duomenų ekspertus kiekvienam pacientui prieš, iškart po transplantacijos, nesuteikia reikiamos mokslinės informacijos, kad būtų galima nustatyti šio metodo saugumą ir veiksmingumą.
«Labai svarbu, kad mokslininkai ir gydytojai yra atsargūs, planuojant griežtai mokslinius tyrimus, ir ypač reikia sutelkti dėmesį į pagrindinius laboratorinius eksperimentus, kurie gali pateikti atsakymus į daugelį klausimų, kurie dabar susiduria su šiuo terapiniu metodu», - Rašytinis Lucy Brujahn, Asociacijos mokslo ir viceprezidento direktorius «BOSAS» (šoninė amyotrofinė sklerozė). - «Kad tokia terapija būtų saugi ir turėjo klinikinio naudojimo galimybę, būtina, kad įvairių kamieninių ląstelių savybės ir sudėtingumas.» Atsakydama į kamieninių ląstelių tyrimų apribojimą, kuris gali gauti federalinį finansavimą, Amerikos neurologijos akademiją ir Amerikos neurologijos asociaciją - dvi pirmaujančios neurologų profesinės organizacijos Jungtinėse Valstijose - išreiškė pasitikėjimą, kuris turėtų dirbti su embrioninių ir suaugusių kamieninių ląstelių atidžiai ir griežtai kontroliuojant. Šių organizacijų nariai ir visuomenė yra susirūpinę dėl svarbių etikos standartų laikymosi embrioninių kamieninių ląstelių tyrimuose.
Yra du mokslinių problemų ratas. Pirma, dėl to, kad atskiri tyrimo sėkmės tikimybė yra gana maža, tolesniam sparčiam vystymuisi, lygiagrečiai tyrimai reikalingi įvairiomis kryptimis. Mokslinių tyrimų esmė - mėginiai ir klaidos, kurios nustato neveiksmingas kryptis, todėl leidžia jums sutelkti dėmesį į perspektyviausius. Tarp mokslinių tyrimų pradžios ir klinikinio naudojimo metodo paprastai vyksta.
Todėl bet koks vėlavimas nustatant metodo terapinį potencialą lemia vėlavimą įvedant šį gydymo metodą. Antra, tam tikrų rūšių tyrimai iš federalinio finansavimo gali lemti tokių tyrimų praradimą iš valstybės ir jų kontrolės praradimo, taip pat šių tyrimų perėjimą prie kitų šalių. Ir tai gali pakenkti tiek specifiniams pacientams, tiek visai pacientams, gydytojams ir mokslininkams.
Kamieninių ląstelių tyrimai suteikia galimybę pacientams, sergantiems šoniniais amyotrofine skleroze ir gali sukelti naujų gydymo metodų kūrimą, sulėtinant ligos pažangą. Tačiau ši viltis turėtų būti derinama atsargiai, nes kamieninių ląstelių tyrimas vis dar yra ankstyvame etape, ir su šonine amiotrofine skleroze, ypač dėl riboto visų farmakologinio poveikio transgeninių pelėms ir \ t Pacientai, kuriems yra neuribro šoninė amiotrofinė sklerozė. Ateities studijos kamieninių ląstelių, gydytojų, mokslininkų, taip pat pacientų, kurie dalyvauja jose, turėtų atkreipti ypatingą dėmesį į etikos ir mokslinio griežtumo klausimus.
